Швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG отримала дозвіл регулятора на продаж найдорожчого в світі препарату для лікування спінальної м'язової атрофії у дітей у віці до двох років. Про це інформує «Інтерфакс-Україна» із посиланням на повідомлення компанії.
Зазначається, що Управління з контролю якості продуктів харчування і лікарських препаратів (FDA, Food and Drug Administration) США схвалило використання одноразового препарату Zolgensma, вартість якого становить 2,125 млн доларів.
Компанія зазначила, що наразі лікування пройшли більш як 150 пацієнтів. Проте у відкритому доступі є дані лише клінічних досліджень – серед 21 дитини з тестової групи 19-ть змогли рухати головою і сидіти без сторонньої допомоги. Одна дитина померла, ще одна – припинила участь в експерименті.
Для порівняння – вартість другого найдорожчого в світі препарату під назвою Luxturna становить 850 тис. доларів.
Спінальна м'язова атрофія – це спадкове захворювання, під час якого відбувається порушення функції нервових клітин спинного мозку, що призводить до прогресивного розвитку м'язової слабкості і їхньої атрофії. СМА є найпоширенішою генетичною причиною смерті дітей до двох років.