У Національній дитячій спеціалізованій лікарні Міністерства охорони здоров'я «Охматдит» троє дітей отримали укол Zolgensma для лікування спінально-м'язової атрофії (СМА). Вартість препарату – близько 2 млн доларів. Троє дітей виграли його в лотерею, повідомляє Суспільне.
Безкоштовну дозу препарату отримали хлопчик з Тернопільщини віком 1 рік 9 місяців, дівчинка з Кривого Рогу, якій 8 місяців, та дівчинка з Сумщини, яка має 1 рік 10 місяців. Важливо, що препарат потрібно ввести дитині до дворічного віку, адже приблизно тоді вплив хвороби на організм стає незворотним і дитина переходить на зовнішню підтримку життєвих функцій, як-от дихання чи харчування. Тоді ж вона може повністю втратити здатність рухатись.
Загалом лікарі «Охматдиту» подали на участь у розіграші безкоштовної дози препарату від виробника 12 дітей. Троє – перемогли. Введення препарату пройшло без ускладнень і пацієнти перебувають в інфекційному відділенні. Додамо, що лотерея від виробника препарату Zolgensma відбувається раз на два тижні. У ній беруть участь зразки крові дитини – без жодних ідентифікаційних даних.
Нагадаємо, раніше у лотереї від виробника препарату для лікування СМА переміг півторарічний Арсен Борис з Тернопільщини. Ще одному хлопчику з Тернопільщини – Марку Юрківу – кошти на ліки пожертвували благодійники з Італії, а восьмимісячному Дмитрику Свічинському з Одеси кошти збирали усією Україною.
Зараз триває збір коштів на найдорожчий укол у світі для однорічної львів'янки Вікторії Полюги, якій укол потрібно зробити чимшвидше, а крайній термін – січень 2022 року.
За даними МОЗ, в Україні є близько тисячі дітей, яким діагностували спінально-м'язову атрофію. Водночас у світі існує лише три лікарських засоби для пацієнтів зі СМА. Препарат Zolgensma від Novartis Gene Therapies є генним препаратом, що «ремонтує» ДНК: заміняє відсутній або дефективний ген SMN1, що викликає СМА. Zolgensma допомагає зупинити прогресування хвороби – після ін'єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати та навіть ходити. Інші два препарати потребують пожиттєвого введення для підтримки стану дитини.