Американські вчені вперше виправили дефектний ген ДНК людського ембріона

Американські вчені зуміли змінити гени людського ембріона для виправлення мутації, яка викликає хворобу серця. Про це пише Reuters.

За даними звіту, оприлюдненого минулого тижня в Орегонському університеті охорони здоров’я та науки (OHSU) та Лабораторії генної експресії (Salk), коректуванню піддалася генетична мутація гіпертрофічної кардіоміопатії. Винайдений вченими інструмент CRISPR-Cas9 працює, як своєрідні молекулярні ножиці, що можуть вибірково відсікати небажані ділянки геному та заміняти їх новими ділянками ДНК.

«Ми продемонстрували можливість виправлення мутацій у ембріоні людини безпечним способом і з певною ефективністю», - сказав Хуан Карлос Ізпісуа Бельмонте, професор Лабораторії генної експресії та співавтор дослідження.

Команда Salk/OHSU також виявила, що така корекція генів не викликала виявлених мутацій в інших частинах геному, що до недавнього часу було головною проблемою для редагування генів. Однак технологія була успішною тільки на 50 відсотків (прогнозується - до 74%). Ембріонам, які пройшли тестування в лабораторії, дозволяли розвиватися лише кілька днів.

Міжнародна група з 11 організацій у середу, 2 серпня, опублікувала політичну заяву проти редагування генома, що завершується імплантацією та вагітністю, одночасно підтримуючи дослідження, що фінансуються з державного бюджету, щодо потенційних клінічних застосувань.